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“科望”在中国上市获批准

编辑:宜宾恒东机械设备科技有限公司  字号:
摘要:“科望”在中国上市获批准
本报讯国家食品药品监督管理局(SFDA)日前批准由默克雪兰诺公司研发的治疗罕见病新药科望(Kuvan)在中国上市,科望也由此成为国内首个可用于治疗四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症的药物。

中华预防医学会儿童保健分会新生儿筛查学组副组长、北京大学第一医院儿科杨艳玲教授介绍说,BH4缺乏症是一种常染色体遗传性疾病,是迄今得以确认的5000~6000种人类的罕见病之一,BH4缺乏症通过对新生儿进行疾病筛查,检出高苯丙氨酸血症(HPA)后可得到进一步确诊。BH4缺乏症主要会对人的神经系统造成损害,导致患儿出现智力低下、癫痫等症状。杨艳玲说:“BH4缺乏症是当今少数的几种可控制的遗传性疾病之一。科望获准在中国上市,弥补了我国BH4缺乏症的临床治疗的空白,为患儿和他们的家庭带来新希望。”

中日友好医院儿科专家沈明教授介绍,据估算我国每年约2000万新生儿中可能罹患BH4缺乏症的约为100~200人,即平均每两天就可能有1个BH4缺乏症的孩子降生。由于BH4缺乏症是高苯丙氨酸血症的一个亚类,其发病率则更为罕见。北京妇产医院孔元原博士说,药物治疗BH4缺乏症是目前比较有效和安全的治疗方法。

科望问世后,2007年12月和2008年12月获得了美国FDA及欧盟EMA的快速批准,并被授予了孤儿药的身份。研究表明,科望可有效控制BH4缺乏症患儿血液中的苯丙氨酸水平,减少脑部持续受损的风险,显著提升患儿的生活质量。在国外进行的600多例临床试验中,效果良好。

与会专家呼吁,全社会都来关心BH4缺乏症患儿的生存和健康权益,早日让BH4缺乏症患儿得到及时诊治,摆脱疾病对他们身体和智力的伤害,为提高我们的人口素质作出贡献。据了解,国内已有上海新华医院、中日友好医院、北京大学第一医院等医院开展BH4缺乏症的鉴别诊断和治疗。(潘锋张笑)
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